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GENETICA. TERAPIA GENICA.

TERAPIA GENICA (INFORMAZIONE NETGENE.IT link ) 

INTRODUZIONE

Per terapia genica si intende l'utilizzo di acidi nucleici come farmaci. Gli acidi nucleici possono esssere introdotti in cellule germinali o, piu' comunemente, in cellule somatiche (rispettivamente trasferimento genico germinale o somatico). In cellule somatiche poi il trasferimento genico puo' essere effettuato in un tessuto appartenente ad un organismo in vivo o in cellule espiantate ex vivo. Il trasferimento di acidi nucleici puo' essere effettuato o con vettori derivati da virus o mediante metodiche non virali. Ognuna ha vantaggi e svantaggi, sebbene al giorno d'oggi, per la maggior parte delle applicazioni il trasferimento mediante vettori virali risulta piu' efficiente.

La capacita' di un vettore virale o non virale di entrare in una cellula e determinare un effetto biologico (in generale l'espressione di un gene esogeno) e' detto trasduzione. Al giorno d'oggi nessun prodotto di terapia genica e' ancora entrato in commercio ma innumerevoli sperimentazioni sull'uomo sono in corso con risultati promettenti. Questo capitolo ha lo scopo di discutere i sistemi vettoriali piu’ utilizzati e la loro sperimentazione nell’uomo.

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